Gene therapy in children with AIPL1-associated severe retinal dystrophy: an open-label, first-in-human interventional study

医学 视网膜 营养不良 遗传增强 基因 眼科 儿科 遗传学 病理 生物
作者
Michel Michaelides,Yannik Laich,Sui Chien Wong,Ngozi Oluonye,Serena Zaman,Neruban Kumaran,Angelos Kalitzeos,Harry Petrushkin,Michalis Georgiou,Vijay Tailor,M. Pabst,Kim Staeubli,Roni O. Maimon-Mor,Pete R. Jones,Steven H Scholte,Anastasios Georgiadis,Jacqueline van der Spuy,Stuart Naylor,Alexandria Forbes,Tessa M. Dekker,Eugene R Arulmuthu,Alexander J. Smith,Robin R. Ali,James Bainbridge
出处
期刊:The Lancet [Elsevier]
卷期号:405 (10479): 648-657
标识
DOI:10.1016/s0140-6736(24)02812-5

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