Frontline treatment options for higher-risk MDS: can we move past azacitidine?

阿扎胞苷 医学 骨髓增生异常综合症 国际预后积分系统 临床终点 肿瘤科 随机对照试验 内科学 威尼斯人 临床试验 低甲基化剂 人口 代理终结点 安慰剂 髓系白血病 重症监护医学 骨髓 白血病 病理 替代医学 DNA甲基化 慢性淋巴细胞白血病 化学 基因表达 基因 环境卫生 生物化学
作者
David A. Sallman,Zhuoer Xie
出处
期刊:Hematology [American Society of Hematology]
卷期号:2023 (1): 65-72 被引量:1
标识
DOI:10.1182/hematology.2023000421
摘要

Abstract Although remarkable international efforts have been ongoing for over 17 years to improve upon azacitidine, representing the standard of care therapy for higher-risk myelodysplastic neoplasms (MDS), there still has not been a positive randomized trial in comparison to azacitidine. Real-world data from numerous trials have shown similar results with a median overall survival of 14-18 months, a 40%-50% overall response rate, and a complete remission rate close to 20%. Despite these outcomes, 6 randomized controlled trials have failed to improve outcomes in this patient population, although relevant issues in some of these studies included improper dose adjustments of the hypomethylating agent, lack of placebo- controlled studies, and lack of overall survival (OS) as a primary endpoint, among others. Critical updates in MDS management include the development of molecular prognostication models (eg, the molecular international prognostic scoring system), updates in classification systems highlighting significant overlap in patients with MDS-increased blasts and acute myeloid leukemia (most relevant to TP53 mutations), and refinement of response criteria. Although these paradigm-shifting studies have had great impact in MDS management, the current ongoing randomized phase 3 trials were initiated prior, and prognostic stratification remains via the revised international prognostic scoring system) and with bone marrow blast counts of <20%. Notably, azacitidine + venetoclax, azacitidine + sabatolimab, and azacitidine + magrolimab have shown exciting results in large, single-arm studies and have completed accrual in placebo-controlled, double-blind studies with OS as a primary endpoint. We all eagerly await the results of these studies.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
更新
大幅提高文件上传限制,最高150M (2024-4-1)

科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
收醉人应助11111采纳,获得10
刚刚
kkkkk发布了新的文献求助10
2秒前
落山姬完成签到,获得积分10
3秒前
空白完成签到,获得积分10
3秒前
无与伦比发布了新的文献求助10
4秒前
乐乐应助1234采纳,获得10
4秒前
4秒前
英姑应助Bey采纳,获得10
5秒前
深藏blue应助千衷采纳,获得10
5秒前
凶狠的幻丝完成签到,获得积分10
5秒前
5秒前
8秒前
荒草瓦砾完成签到,获得积分10
8秒前
airplane发布了新的文献求助10
9秒前
10秒前
羊羊发布了新的文献求助10
11秒前
13秒前
pwj发布了新的文献求助10
13秒前
14秒前
张飞扬完成签到,获得积分10
14秒前
14秒前
15秒前
比大家完成签到 ,获得积分10
16秒前
yun尘世完成签到,获得积分10
16秒前
超越俗尘完成签到,获得积分10
16秒前
16秒前
Bey发布了新的文献求助10
17秒前
disappear发布了新的文献求助10
18秒前
18秒前
012发布了新的文献求助10
19秒前
Maliketh应助一塔湖图采纳,获得10
19秒前
19秒前
doctor发布了新的文献求助10
20秒前
KIKI发布了新的文献求助10
20秒前
21秒前
22秒前
梦在远方完成签到 ,获得积分10
23秒前
dingyi601完成签到,获得积分10
24秒前
无聊的人发布了新的文献求助10
24秒前
26秒前
高分求助中
Licensing Deals in Pharmaceuticals 2019-2024 3000
Effect of reactor temperature on FCC yield 2000
Very-high-order BVD Schemes Using β-variable THINC Method 1020
Impiego dell’associazione acetazolamide/pentossifillina nel trattamento dell’ipoacusia improvvisa idiopatica in pazienti affetti da glaucoma cronico 900
PraxisRatgeber: Mantiden: Faszinierende Lauerjäger 800
錢鍾書楊絳親友書札 600
Geochemistry, 2nd Edition 地球化学经典教科书第二版,不要epub版本 431
热门求助领域 (近24小时)
化学 医学 生物 材料科学 工程类 有机化学 生物化学 物理 内科学 纳米技术 计算机科学 化学工程 复合材料 基因 遗传学 催化作用 物理化学 免疫学 量子力学 细胞生物学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3295946
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 2931781
关于积分的说明 8453689
捐赠科研通 2604382
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1421675
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 661111
邀请新用户注册赠送积分活动 644031