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BBB-targeted GAA delivered as gene therapy treats CNS and muscle in Pompe disease model mice
血脑屏障靶向GAA基因治疗Pompe病模型小鼠中枢神经系统和肌肉
相关领域
遗传增强
疾病
基因
神经科学
医学
肌肉疾病
生物
生物信息学
遗传学
病理
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期刊:Molecular Genetics and Metabolism 作者:Maria Praggastis; Kirsten Gale; Andrew D. Baik; Philip Calafati; Nina Aaron; et al 出版日期:2022-02-01 |
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