Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

淀粉样变性 淀粉样蛋白(真菌学)
作者
Mathew S. Maurer,Jeffrey H. Schwartz,Balarama Gundapaneni,Perry Elliott,Giampaolo Merlini,Márcia Waddington-Cruz,Arnt V. Kristen,Martha Grogan,Ronald Witteles,Thibaud Damy,Brian Drachman,Sanjiv J. Shah,Mazen Hanna,Daniel P. Judge,Alexandra I. Barsdorf,Peter M. Huber,Terrell A. Patterson,Steven Riley,Jennifer Schumacher,Michelle Stewart,Marla B. Sultan,Claudio Rapezzi
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:379 (11): 1007-1016 被引量:1461
标识
DOI:10.1056/nejmoa1805689
摘要

Transthyretin amyloid cardiomyopathy is caused by the deposition of transthyretin amyloid fibrils in the myocardium. The deposition occurs when wild-type or variant transthyretin becomes unstable and misfolds. Tafamidis binds to transthyretin, preventing tetramer dissociation and amyloidogenesis.
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