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Platelet-Targeted Gene Therapy for Hemophilia A with Inhibitor History

遗传增强 造血 血小板 医学 基因 内科学 肿瘤科 干细胞 遗传学 生物
作者
Mary Eapen,Lynn Malec,Myriam Armant,Bryon D. Johnson,Qizhen Shi,Huiqing Xu,Lily M. Du,James H. Jerkins,Lisa J. Duffy,Frederic D. Bushman,Carole Lee,Angelina Petrichenko,Peiman Hematti,Ruta Brazauskas,Shawn Jobe,Parameswaran Hari,David A. Wilcox
出处
期刊：The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
日期：2025-01-22 卷期号：392 (4): 412-414
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1056/nejmc2415164
摘要
Factor VIII gene was introduced into hematopoietic stem cells in men with hemophilia. The annualized bleeding rate went from 10 to 0. No worrisome gene integrations were seen.
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