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Brain delivery and activity of a lysosomal enzyme using a blood-brain barrier transport vehicle in mice

酶替代疗法跨细胞转铁蛋白受体小胶质细胞血脑屏障溶酶体贮存病神经炎症法布里病中枢神经系统医学酶受体生物神经科学体内细胞生物学药理学免疫学疾病生物化学病理炎症内科学生物技术内吞作用

作者

Julie C. Ullman,Annie Arguello,Jennifer A. Getz,Akhil Bhalla,Cathal Mahon,Junhua Wang,Tina Giese,Catherine Bédard,Do Jin Kim,Jessica Blumenfeld,Nicholas Liang,Ritesh Ravi,Alicia Nugent,Sonnet S. Davis,Connie Ha,Joseph Duque,Hai L. Tran,Robert C. Wells,Steve Lianoglou,Vinay M. Daryani,Wanda Kwan,Hilda Solanoy,Hoang N. Nguyen,Timothy Earr,Jason C. Dugas,Michael Tuck,Jennifer Harvey,Michelle L. Reyzer,Richard M. Caprioli,Sejal S. Hall,Suresh B. Poda,Pascal E. Sanchez,Mark S. Dennis,Kannan Gunasekaran,Ankita Srivastava,Thomas Sandmann,Kirk R. Henne,Robert G. Thorne,Gilbert Di Paolo,Giuseppe Astarita,Dolores Diaz,Adam P. Silverman,Ryan J. Watts,Zachary K. Sweeney,Mihalis S. Kariolis,Anastasia G. Henry

出处

期刊：Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science (AAAS)]
日期：2020-05-27 卷期号：12 (545) 被引量：140

链接

标识

DOI：10.1126/scitranslmed.aay1163

摘要

An enzyme transport vehicle enables brain delivery of lysosomal enzymes across the blood-brain barrier in mice.

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