Targeting Cancer with CRISPR/Cas9-Based Therapy

清脆的 基因组编辑 Cas9 癌症 癌变 生物 体细胞 癌细胞 突变 癌症研究 遗传增强 基因 计算生物学 生物信息学 遗传学
作者
Katarzyna Balon,Adam Sheriff,J. Jacków,Łukasz Łaczmański
出处
期刊:International Journal of Molecular Sciences [MDPI AG]
卷期号:23 (1): 573-573 被引量:10
标识
DOI:10.3390/ijms23010573
摘要

Cancer is a devastating condition characterised by the uncontrolled division of cells with many forms remaining resistant to current treatment. A hallmark of cancer is the gradual accumulation of somatic mutations which drive tumorigenesis in cancerous cells, creating a mutation landscape distinctive to a cancer type, an individual patient or even a single tumour lesion. Gene editing with CRISPR/Cas9-based tools now enables the precise and permanent targeting of mutations and offers an opportunity to harness this technology to target oncogenic mutations. However, the development of safe and effective gene editing therapies for cancer relies on careful design to spare normal cells and avoid introducing other mutations. This article aims to describe recent advancements in cancer-selective treatments based on the CRISPR/Cas9 system, especially focusing on strategies for targeted delivery of the CRISPR/Cas9 machinery to affected cells, controlling Cas9 expression in tissues of interest and disrupting cancer-specific genes to result in selective death of malignant cells.
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