Non-Viral Nucleic Acid Delivery: Key Challenges and Future Directions

核酸 钥匙(锁) 病毒学 计算生物学 计算机科学 化学 生物 生物化学 计算机安全
作者
Mahmoud Elsabahy,Adil J. Nazarali,Marianna Földvári
出处
期刊:Current Drug Delivery [Bentham Science]
卷期号:8 (3): 235-244 被引量:192
标识
DOI:10.2174/156720111795256174
摘要

Gene therapy holds the promise of correcting a genetic defect. It can be achieved with the introduction of a normal wild-type transgene into specific cells of the patient where the endogenous gene is underexpressing or by the introduction of a therapeutic agent, such as, antisense oligonucleotides (AON) or small interfering RNA (siRNA) to inhibit transcription and/or translation of an overexpressing endogenous gene or a cancer causing oncogene. Gene therapy has been utilized for vaccination and for the treatment of several diseases, such as, cancer, viral infections and dermatological diseases. However, there are many hurdles to overcome in developing effective gene-based therapeutics, including cellular barriers, enzymatic degradation and rapid clearance after administration. Successful transfer of nucleic acids (e.g. plasmid DNA, AON, siRNA, small hairpin RNA and micro RNA) into cells usually relies on the use of efficient carriers, commonly viral or non-viral vectors. Presently, viral vectors are more efficient than non-viral systems. However, immunogenicity, inflammatory reactions and problems associated with scale-up limit their clinical use. The ideal carriers for gene delivery should be safe and yet ensure that the DNA/RNA survives the extra- and intracellular environment and efficiently transfer to the appropriate cellular compartments. This review discusses some of the strategies that have been employed to overcome the barriers towards successful gene delivery. Keywords: Gene therapy, nucleic acids delivery, viral vectors, non-viral vectors, plasmid DNA, antisense oligonucleotides, small interfering RNA, small hairpin RNA, micro RNA
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