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 Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩症：一项2期、开放性、剂量递增研究
相关领域
医学
脊髓性肌萎缩
SMN1型
耐受性
不利影响
运动神经元
萎缩
儿科
内科学
外科
疾病
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