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Widespread and sustained target engagement in Huntington’s disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy
基于纹状体内microRNA的基因治疗在亨廷顿病小型猪中广泛和持续的靶参与
相关领域
遗传增强
亨廷顿蛋白
亨廷顿病
亨廷顿蛋白
医学
生物
小RNA
生物信息学
疾病
神经科学
基因
遗传学
内科学
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其它 |
期刊:Science Translational Medicine 作者:Astrid Vallès; Melvin M. Evers; Anouk Stam; Marina Sogorb-Gonzalez; Cynthia Brouwers; et al 出版日期:2021-04-07 |
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