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 Antisense oligonucleotide targeting DMPK in patients with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, randomised, dose-escalation, placebo-controlled, phase 1/2a trial 靶向DMPK的反义寡核苷酸治疗强直性肌营养不良1型患者：一项多中心、随机、剂量递增、安慰剂对照、1/2a期试验
相关领域
安慰剂
强直性营养不良
医学
内科学
肿瘤科
药理学
病理
替代医学
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| 其它 |
期刊：The Lancet Neurology 作者：Charles A. Thornton; Richard T. Moxley; Katy Eichinger; Chad Heatwole; Laurence Mignon; et al 出版日期：2023-02-15 |
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