Hematopoietic cell transplantation for aplastic anemia

医学 再生障碍性贫血 移植 造血干细胞移植 干细胞 贫血 疾病 肿瘤科 免疫学 骨髓 重症监护医学 内科学 生物 遗传学
作者
Rajat Kumar,Carmem Bonfim,Biju George
出处
期刊:Current Opinion in Hematology [Lippincott Williams & Wilkins]
卷期号:24 (6): 509-514 被引量:19
标识
DOI:10.1097/moh.0000000000000382
摘要

Purpose of review Improvements in allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) with better donor selection, conditioning regimens and graft vs. host disease prophylaxis make it reasonable to move HCT earlier in the algorithm for management of severe aplastic anemia (SAA). Recent progress in transplantation is reviewed whereas issues related to developing countries are also addressed. Recent findings Multiple research centers are reporting on clonality, mutations and telomere disorders in SAA, which may help to choose the most appropriate therapy upfront. Eltrombopag, in combination with immunosuppressive therapy (IST), has shown remarkable improvement over historical IST, and long-term follow-up is awaited. In younger patients and in experienced centers, matched unrelated-donor (MUD) and related haploidentical transplants (haplo-HCT) are being reported with survival approaching that seen with sibling transplants. Literature from resource-limited countries highlight the need to modify guidelines to make them affordable and cost-effective. Bone marrow remains the graft source of choice; peripheral blood stem cells may be acceptable in special circumstances in resource-constrained countries. Summary The potential of novel research findings and new therapeutic trials should be maximized by validation in different centers, countries and patient populations to provide personalized care to patients with aplastic anemia.
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